La edición genética podría ser un enfoque nuevo y prometedor para tratar las enfermedades pulmonares antes del nacimiento.

Un equipo de investigadores ha probado en ratones que una modificación genética antes de nacer puede evitar varios tipos de enfermedades pulmonares letales, como la fibrosis quística, según un estudio publicado en la revista especializada Science Traslational Medicine.

“El feto en desarrollo tiene muchas propiedades innatas que lo convierten en un receptor atractivo para la edición de genes terapéuticos.“

"El truco era cómo dirigir la maquinaria de edición de genes a las células objetivo que se alinean en las vías respiratorias de los pulmones", sintetiza el autor principal de la investigación, Edward Morrisey, de la Universidad de Pensilvania (EE.UU.). Su equipo ha utilizado la tecnología de edición genética CRISPR para impedir, en un modelo animal, una enfermedad pulmonar que causa la muerte dentro de las primeras horas posteriores al nacimiento.

Este estudio de prueba de concepto ha demostrado que la edición genética en el útero "podría ser un enfoque nuevo y prometedor para tratar las enfermedades pulmonares antes del nacimiento", de acuerdo a los investigadores.

Las afecciones pulmonares que el equipo espera resolver, como la fibrosis quística, la deficiencia de proteína surfactante y la alfa-1 antitripsina, se caracterizan por insuficiencia respiratoria al nacer o enfermedad pulmonar crónica con pocas opciones para terapias.

Alrededor del 22% de todos los ingresos hospitalarios pediátricos se atribuyen a trastornos respiratorios, y las causas congénitas de enfermedades de este tipo a menudo son letales, a pesar de los avances en la atención y una comprensión más profunda de sus causas moleculares.

Debido a que el pulmón es un órgano de barrera en contacto directo con el medioambiente externo, la administración dirigida para corregir genes defectuosos es una terapia atractiva.

"El feto en desarrollo tiene muchas propiedades innatas que lo convierten en un receptor atractivo para la edición de genes terapéuticos", explicó William Peranteau, investigador del Centro de Investigación Fetal del Hospital para Niños de Filadelfia (EE.UU.).

Servicios jurídicos y asesoramiento náutico. Despacho de abogados en Bilbao, Gran Via 19